유전자 요법이란 무엇인가? 어떻게 작동합니까?

몸의 세포에있는 유전자는 건강에 중요한 역할을합니다. 실제로 결함이있는 유전자 나 유전자로 인해 아플 수 있습니다.

이것을 인식 한 과학자들은 질병이나 의학적 상태를 치료, 치료 또는 예방하기 위해 유전자를 수정하거나 결함있는 유전자를 건강한 것으로 대체하는 방법에 대해 수십 년 동안 노력해 왔습니다.

이제 유전자 요법에 대한이 연구가 마침내 이루어지고 있습니다. 2017 년 8 월 이후 미국 식품의 약국 (FDA)은 최초로 3 종류의 유전자 치료제를 승인했다.

그 중 두 가지는 치명적인 암을 공격하기 위해 환자의 세포를 재 프로그램하고 가장 최근에 승인 된 제품은 특정 유전자의 돌연변이에 의한 질병을 표적으로 삼습니다.

세포와 유전자는 무엇입니까? 그들은 어떻게 상호 작용합니까?

세포와 유전자의 관계는 무엇입니까?

세포는 모든 생명체의 기본 구성 요소입니다. 인체는 수조로 구성되어 있습니다. 우리 세포에는 근육, 뼈 및 혈액을 만드는 특정 단백질과 효소의 생산에 대한 정보를 제공하는 수천 개의 유전자가 있으며, 이는 차례로 소화, 에너지 생성 및 성장과 같은 신체 기능의 대부분을 지원합니다. 페트리 접시 세포 배양

유전자 치료법

때로는 유전자의 전부 또는 일부가 결함이 있거나 출생에서 빠져 있거나, 또는 유전자가 성인 생활 중에 변경되거나 변이 될 수 있습니다. 이러한 변형은 단백질이 어떻게 만들어 지는지를 방해 할 수 있으며 이는 건강상의 문제 또는 질병에 기여할 수 있습니다.

유전자 치료에서 과학자들은 존재하는 문제에 따라 여러 가지 중 하나를 할 수 있습니다. 질병을 일으키는 유전자를 대체 할 수 있고 질병을 치료하거나 치료할 수있는 유전자를 추가하거나 문제를 일으키는 유전자를 차단할 수 있습니다.

새로운 유전자를 세포에 직접 삽입하기 위해, 과학자들은 유전자를 전달하기 위해 유전자 조작 된 "벡터"라고 불리는 자동차를 사용한다.

예를 들어, 바이러스는 유전 물질을 세포로 전달하는 자연스러운 능력을 가지고 있으므로 벡터로 사용할 수 있습니다. 그러나 인간의 세포에 치료 유전자를 전달하기 위해 바이러스를 사용할 수 있기 전에 감염성 질환을 유발할 수있는 능력을 제거하기 위해 바이러스가 변형됩니다.

유전자 치료는 신체 내부 또는 외부의 세포를 수정하는 데 사용할 수 있습니다. 신체에서 완료되면 의사는 결함이있는 세포가있는 신체 부위에 직접 유전자를 운반하는 벡터를 주입합니다.

체외의 세포를 변형시키는 데 사용되는 유전자 요법에서 혈액, 골수 또는 다른 조직을 환자에게서 채취 할 수 있으며 특정 유형의 세포를 실험실에서 분리 할 수 ​​있습니다. 원하는 유전자를 포함하는 벡터를 이들 세포에 도입한다. 세포는 실험실에서 번식하도록 남겨져 있으며, 환자에게 다시 주사되어 계속 번식하여 결국 원하는 효과를냅니다.

유전자 치료가 시장에 진입하기 전에 ...

회사에서 사람에게 사용하기 위해 유전자 치료제를 판매하기 전에 유전자 치료제는 안전성과 유효성을 테스트 받아 FDA 과학자들이 치료의 위험성이 그 이익에 비추어 수용 가능한지 여부를 고려할 수 있어야합니다.

유전자 요법은 의학을 변형시키고 어렵고 심지어 난치병에 걸린 환자들에게 옵션을 제공하겠다는 약속을 지킵니다. 과학자들이이 요법에서 계속해서 큰 진보를 이루기 때문에 FDA는 생명을 구할 수있는 잠재력을 지닌 획기적인 치료법을 즉각적으로 검토하여 개발 속도를 높이는 데 전념하고 있습니다.

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm에서